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Em abril de 2018, a Food and Drug Administration, agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, fez do Crysvita (burosumab-twza) o primeiro medicamento aprovado para tratamento de hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH), destinado a crianças com 1 ano ou mais de idade, bem como para adultos. A aprovação feita à Ultragenyx Pharmaceutical Inc para manipulação do medicamento se dedica ao combate da forma rara e hereditária de raquitismo, provocada pelos baixos níveis de fósforo no sangue.

De acordo com a FDA, a segurança e eficácia do Crysvita foram estudadas em quatro ensaios clínicos. Em destaque, no ensaio controlado com placebo, 94% dos pacientes adultos que receberam Crysvita uma vez por mês atingiram níveis normais de fósforo. Em crianças, o resultado foi ainda mais expressivo: de 94 a 100% dos pacientes que tomaram o medicamento a cada duas semanas, atingiram níveis normais de fósforo. De acordo com o Diretor do Gabinete de Avaliação de Medicamentos III no Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA, Julie Beitz, o Crysvita é uma revolução no tratamento da doença.

"XLH difere de outras formas de raquitismo em que a terapia de vitamina D não é eficaz. Este é o primeiro medicamento aprovado pela FDA para o tratamento de XLH e um verdadeiro avanço para aqueles que vivem com esta doença grave", afirmou o Diretor. Ainda segundo o comunicado da Food and Drug Administration, Crysvita recebeu a designação Breakthrough Therapy, ou seja," orientação intensiva para a empresa sobre o desenvolvimento eficiente de medicamentos e agiliza sua revisão de medicamentos destinados a tratar doenças graves onde evidências clínicas demonstram que o medicamento pode representar uma melhoria substancial em relação a outras terapias disponíveis. A Crysvita também recebeu a designação de Medicamentos Órfãos , que fornece incentivos para auxiliar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras."