Indicado para atrofia muscular espinhal, o Spinraza recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA), em dezembro de 2016. O medicamento da Biogen Idec, empresa de biotecnologia americana, sediada em Weston, pode ser utilizado por crianças e adultos, principalmente quando outros tratamentos não apresentaram resultado. Segundo um estudo da FDA, o medicamento redime a falta ou defeito do gene SMN-1, ao fazer com que o gene SMN-2 o substitua, produzindo a proteína necessária.
A atrofia muscular espinhal acomete pessoas de qualquer idade e provoca o enfraquecimento dos músculos, por conta da perda de neurônios responsáveis pelos movimentos. De acordo com Billy Dunn, diretor de Divisão de Produtos de Neurologia no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, a agência concedeu a aprovação ao Spinraza, após estudo com 121 pacientes, crianças, que foram diagnosticados antes dos 6 meses de idade e com menos de 7 meses. Os bebês submetidos ao medicamento apresentaram melhoras como controle de cabeça, habilidade para chutar, rolar, rastejar, engatinhar e caminhar.
"Houve uma longa necessidade de um tratamento para a atrofia muscular espinhal, a causa genética mais comum da morte em lactantes e uma doença que pode afetar pessoas em qualquer estágio da vida. Conforme demonstrado pela nossa sugestão ao patrocinador analisar os resultados do estudo antes do planejado, a FDA está comprometida em ajudar com o desenvolvimento e aprovação de medicamentos seguros e eficazes para doenças raras e nós trabalhamos duro para revisar este aplicativo rapidamente; Não poderíamos ficar mais satisfeitos por ter o primeiro tratamento aprovado para esta doença debilitante", disse o executivo.
Ainda de acordo com informações da agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos, não há contra-indicação para o Spinraza, embora a sua utilização somente possa ser feita em um hospital, seja por médico ou enfermeiro, já que é necessário injetar o medicamento na região da medula espinhal, em um tratamento inicial de 3 doses, uma a cada 14 dias, além de uma quarta dose, 30 dias após a terceira e uma dose a cada 4 meses, após a quarta aplicação, como manutenção.
Entre os efeitos colaterais mais comuns do uso do Spinraza estão enfraquecimento de dentes, infecções respiratórias mais constantes e prisão de ventre.