Doenças: Câncer Renal
Princípio Ativo: Pazopanibe
Especialidade: Oncologia/Urologia
Apresentação: caps 200 mg/400mg
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Votrient  princípio ativo pazopanibe é um medicamento indicado para o tratamento de carcinoma de células renais (CCR) avançado ou metastático, uma forma de câncer nos rins.

Doenças: Cistinose nefropática - Distúrbios metabólicos
Princípio Ativo: Cysteamina
Especialidade: Nefrologia
Apresentação: 50 mg - Cápsulas
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Cystagon (cysteamina) é um medicamento para o tratamento de cistinose nefropática - distúrbios metabólicos. 

Doenças: Deficiência de Leptina
Princípio Ativo: Metreleptin
Especialidade: Pediatria - Endocrinologista
Apresentação: Solução injetável 11.3 mg
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Myalept (metreleptin) é um medicamento indicado no tratamento da deficiência de Leptina, em pacientes com lipodistrofia generalizada congênita ou adquirida.

Doenças: Distrofia Muscular Duchenne
Princípio Ativo: Ataluren
Especialidade: Clínico geral - Neurologista - Reumatologista - Geneticista.
Apresentação: Granulado para suspensão oral 125 mg - 250 mg - 1.000 mg
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O Translarna (ataluren) é um medicamento indicado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação nonsense (DMDmn) no gene distrofina, em doentes com capacidade de marcha com idade igual ou superior a 2 anos.

A presença de uma mutação nonsense no gene distrofina deve ser determinada por testes genéticos.

Doenças: Síndrome de Hunter, Mucopolissacaridose tipo I (MPS II)
Princípio Ativo: Idursulfase Beta
Especialidade: Pediatria - Imunulogia - Geneticista -
Apresentação: 3 mL - 2 mg/mL solução injetável
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A síndrome de Hunter ou mucopolissacaridose tipo I (MPS II) é uma doença genética hereditária, ligada ao cromossomo X, da classe das doenças de depósito lisossômico (DDLs).

Hunterase (Idursulfase Beta) é um medicamento para o tratamento de síndrome de Hunter, mucopolissacaridose tipo I (MPS II) em crianças e adolescentes.

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