Doenças: Síndrome de Hunter - Mucopolissacaridose II ou MPS II

Princípio Ativo: Idursulfase

Especialidade: Geneticista

Apresentação: 3 mL de solução.

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Elaprase (idursulfase) é um medicamento indicado para o tratamento de pacientes com a síndrome de Hunter também conhecida como mucopolissacaridose II ou MPS II é resultado de uma alteração genética que leva a níveis insuficientes da enzima iduronato-2-sulfatase (I2S) responsável pela degradação (quebra) de substâncias chamadas glicosaminoglica nos ou GAG. Na ausência da enzima iduronato-2-sulfatase, essas substâncias se acumulam aos poucos em vários tipos de células, este acúmulo resulta em ingurgitamento celular, aumento de alguns órgãos, destruição de tecidos e disfunção de alguns órgãos.

Elaprase (idursulfase) fornece essa enzima aos pacientes com a síndrome de Hunter. A enzima é captada pelas células, resultando na quebra dos GAGs acumulados no interior das células.

Doenças: Doença de Gaucher Tipo I, Doença de Niemann-Pick tipo C

Princípio Ativo: Miglustat

Especialidade: Geneticista,Neurologia

Apresentação: 100mg cápsulas

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Zavesca é indicado para o tratamento oral da doença de Gaucher do tipo 1 leve a moderada para as quais a terapia de substituição enzimática é considerada inadequada.

Zavesca é indicado para o tratamento das manifestações neurológicas progressivas em pacientes adultos e pediátricos com doença de Niemann-Pick tipo C.

Doenças: Tirosinemia Hereditária Tipo 1 (HT-1)

Princípio Ativo: Nitisinona

Especialidade: Gastroenterologia

Apresentação: 2 mg cápsulas

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Orfadin (nitisinone) é um medicamento utilizado para tratar a tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1). Esta é uma doença rara em que o organismo é incapaz de degradar completamente o aminoácido tirosina, e substâncias nocivas são formadas, causando problemas hepáticos graves e câncer de fígado.

Orfadin (nitisinone) foi designado como “medicamento órfão” (um medicamento único, utilizado em doenças raras)

Doenças: Acromegalia

Princípio Ativo: Pegvisomant

Especialidade: Endocrinologia

Apresentação: 10 mg/15 mg pó liofilizado injetável

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Somavert (pegvisomant) é um medicamento indicado para o tratamento da acromegalia (doença causada por aumento da produção do hormônio de crescimento - GH) em pacientes que apresentaram resposta inadequada à cirurgia e/ou à radioterapia e para os pacientes cujo tratamento médico com análogos da somatostatina (medicamentos semelhantes à somatostatina - hormônio que inibe a secreção de GH) não normalizou as concentrações séricas (do sangue) de IGF-I (substância produzida por estímulo do GH) ou não foi tolerado. O objetivo do tratamento com Somavert (pegvisomant) é normalizar os níveis séricos de IGF-I.

Doenças: Câncer de próstata

Princípio Ativo: Cabazitaxel

Especialidade: Oncologia

Apresentação: Solução Injetável 60 mg/1,5 mL

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Jevtana é um medicamento utilizado em associação com prednisona ou prednisolona, é indicado no tratamento de doentes com carcinoma da próstata hormono-resistente metastizado previamente tratados com um regime contendo docetaxel.