Os pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) ou síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa), duas doenças potencialmente fatais, receberam uma ótima notícia com a aprovação do Ultomiris para o tratamento das doenças.

Autorizado pela European Medicines Agency, o Ultomiris é um medicamento utilizado no tratamento de adultos e crianças com peso mínimo de 10 kg. Produzido sob a substância ativa ravulizumab, o medicamento trata pacientes com HPN que apresentem sintomas que indiquem elevada atividade da doença ou que foram tratados anteriormente com eculizumab (durante pelo menos 6 meses sem evidência de melhoras). Já para pacientes com SHUa, o Ultomiris é destinado a pacientes que não receberam inibidores do complemento, como o eculizumabe, ou que receberam a substância por pelo menos 3 meses e com evidência de melhoras no quadro clínico.

Ultomiris é administrado por perfusão (gota a gota), na veia, com dose recomendada indicada pelo peso corporal do doente. Os pacientes recebem uma dose inicial, conhecida como dose de ataque, e depois uma dose de manutenção. Enquanto para HPN o tratamento é utilizado por toda a vida, para pacientes com SHUa, o Ultomiris é administrado por pelo menos 6 meses. De acordo com a Agência Europeia de Medicamentos, "com base nos dados fornecidos, os benefícios em adultos e crianças com peso mínimo de 10 kg foram clinicamente significativos. A Agência também observou que o Ultomiris tem um esquema de tratamento mais conveniente do que o eculizumabe (com uma infusão a cada 8 semanas em vez de 2 semanas)".

Para pacientes com Hemoglobinúria paroxística noturna, Ultomiris demonstrou eficácia em estudos com pacientes adultos. O medicamento foi responsável pela redução da degradação dos glóbulos vermelhos e evitou a necessidade de transfusões em pacientes com HPN. O estudo considerou 246 pacientes que não haviam sido tratados anteriormente com um inibidor do complemento, como eculizumabe. O resultado foi de sucesso em 74% dos pacientes. Já para Síndrome hemolítico-urêmica atípica, o Ultomiris demonstrou resultado em 30 de 56 adultos e adolescentes (54%) com SHUa, de acordo com a EMA.